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【2020ASH·白血病篇】口服去甲基化药物CC-486作为AML维持治疗,显著提高患者OS和PFS

2020年11月27日
ASH
编译:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

美国血液学年会(ASH)成立于1958年,是全球最大的血液疾病病因及治疗的专业协会,其使命在于促进血液病研究及诊治水平的提升。2020年12月2日~8日,第62届美国血液学年会(ASH)首次以线上形式召开,汇集了世界各地的血液肿瘤专家,将公布多项重磅研究结果。来自康奈尔大学威尔医学院纽约长老会医院的Gail J. Roboz教授领衔报道的口服去甲基化药物CC-486在急性髓系白血病(AML)维持治疗的健康相关生命质量结果,入选今年ASH会议口头发言。【肿瘤资讯】特此整理,与您共享ASH会议上的重磅研究进展。

WechatIMG116.png题目:Health-Related Quality of Life with CC-486 in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML) in First Remission Following Induction Chemotherapy (IC): Results from the Phase III QUAZAR AML-001 Maintenance Trial

摘要编号:214

汇报时间:2020年12月5日,星期六:12:15 PM

研究目的

急性髓系白血病(AML)理想的维持治疗是减少患者复发风险、延长生存,而不影响健康相关生命质量 (HRQoL),不加剧乏力症状。QUAZAR AML-001研究是一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验,其结果显示口服去甲基化药物CC-486可延长患者化疗第一次缓解后的总生存(OS)和无复发生存(RFS)。来自康奈尔大学威尔医学院纽约长老会医院的Gail J. Roboz教授在此次会议上报道了QUAZAR AML-001研究的患者报告的HRQoL结果。

研究方法

纳入标准:年龄≥55岁;细胞遗传学为低危或中危;东部合作肿瘤小组表现得分(ECOG PS)≤3;化疗±巩固治疗后达完全缓解(CR)或完全缓解伴血象不完全恢复(CRi);无条件进行造血干细胞移植。患者按1:1的比例随机分配至CC-486 300 mg组或安慰剂组,CC-486/安慰剂每疗程连续口服14天,每28天为一疗程。应用两种经过验证的评估方法,即慢性病治疗功能评估(FACIT)-疲劳量表和欧洲生活质量-五个维度-三个级别(EQ-5D-3L)问卷,对在每个疗程的第一天和最后天(EOT)患者HRQoL进行评估。HRQoL终点包括CC-486组与安慰剂组的相比基线(BL)平均得分变化差异,FACIT -疲劳量表评估中相较于BL具有临床意义的变化(改善,无变化,恶化)的患者比例,以及EQ-5D-3L问卷评估中健康效用得分(HUI)。临床上有意义的改变定义为:在FACIT-疲劳量表中较BL≥3分变化,或在EQ-5D-3L问卷中HUI +0.08分(改善)或–0.10分(恶化)。可评估的患者在BL时和post-BL≥1次随访时进行HRQoL评估。分层ANCOVA模型纳入治疗和BL评分作为协变量。应用混合效应重复测量模型(MMRM)进行纵向分析,用于确认CC-486对安慰剂的非劣效性。 

研究结果

HRQoL可评估人群包括CC-486组的225例(95%)患者和安慰剂组的219例(94%)患者。两组患者的BL特点无显著差异。大多数患者(61%)年龄在65-74岁之间。 CC-486组的中位治疗疗程为12,安慰剂组的为7。BL时,两治疗组CR / CRi患者的乏力程度均较低,HRQoL总体良好。总体平均BL FACIT-疲劳评分为40.8 [±8.4],接近美国普通人群平均评分(43.6 [±9.4]; Cella,J Pain症状管理,2002)以及年龄和性别匹配德国普通人口评分(43.2; Montan,Value Health,2018)。按平均EQ-5D-3L HUI得分(0.80 [±0.12])计算的患者BL HRQoL也普遍良好,与美国65~74岁普通人群的参考HUI值相当(0.76)。除EOT之外,患者BL时的问卷调查完成率(> 95%)和post-BL随访中的问卷调查完成率均较高(> 85%)。在post-BL的各个随访时间点,CC-486组与安慰剂组的FACIT-疲劳评分与BL的平均差异均无临床意义(图A)。在第22和23疗程,CC-486组和安慰剂组之间EQ-5D-3L HUI得分有显著差异,但这个差异无 明显临床意义,这可能是由于偶然性(未对多项测试进行调整)(图B)。MMRM分析还提示CC-486组HRQoL不劣于安慰剂组。CC-486组和安慰剂组post-BL 随访中FACIT-疲劳评分恶化的患者比例无差异(第29疗程除外,可能由于偶然因素),两组患者在历次随访中的EQ-5D-3L HUI均无显著差异。CC-486组和安慰剂组HRQoL恶化的中位时间无显著差异(FACIT-疲劳评分分别为41和44周,P= 0.70;EQ-5D HUI 分别为200和164周,P=0.63)。

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图A

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图B

研究结论

CC-486维持治疗的患者可以保持良好的HRQoL以及低度的乏力症状。CC-486治疗显著提高患者OS和PFS的同时能保持良好的HRQoL。 

参考文献

https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper137534.html


责任编辑:Amiee
排版编辑:Amiee


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