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马军教授:MDS——临床医生的挑战,创新药物的机遇

2017年07月20日
来源:肿瘤资讯

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MDS:多发于老年人的恶性血液疾病

MDS全称叫骨髓增生异常综合征,它是血液淋巴系统的恶性肿瘤。目前血液淋巴系统的恶性肿瘤有四种,一是白血病,二是淋巴瘤,三是MDS,四是多发性骨髓瘤。MDS为什么会划到恶性疾病?经过基础研究知道它是属于干细胞突变的疾病,也就是一个恶性克隆性疾病。1973年才发现有这个病,到现在就是44年左右。早期认为它是一种难治性贫血,但有一部分病人可以活很长时间。当时还没有发现是恶性疾病。到了1988年,由于我们的基因检测,染色体技术、遗传学技术和生物学技术的进展,就发现它是来自于多能造血干细胞的疾病,和白血病是一样的发病机制,是多能干细胞出现了恶性克隆,所以认为它是克隆性疾病,是个恶性疾病,是可以定为和白血病、淋巴瘤、骨髓瘤一样的恶性疾病。

MDS在全世界的发病率,整个按人群来说,大约是十万分之四点八到十万分之十六点七,65岁以上老年人的发病率大约是万分之一或万分之十五左右,并且随着年龄增加而增加,到了90岁以上发病率可以达到千分之十或百分之五左右。目前它的发病原因不明,是基因,还是干细胞,还是信号传导系统出了问题,暂时还不清楚。在中国,随着中国老龄化的出现,预计到2020年60岁以上将占到20%以上,MDS发病率可能会达到十万分之十二左右,将会超过白血病和淋巴瘤,成为一个常见的恶性血液疾病。MDS非常复杂,它分低危、中危、高危。低危的病人可以靠支持疗法输血,活十年八年都有可能。中危的病人有一半转为高危,高危的病人90%都要转为急性髓细胞白血病,MDS根据低中高危组大约分六个类型,有15个亚型,非常复杂,发病机制也不完全清楚。

MDS治疗:疗法有限 危及生命

MDS的治疗在国际上没有理想的方法。低危、中危患者主要是维持治疗,靠输血,输血小板,和用一些免疫抑制剂来治疗,高危病人的治疗方法主要是化疗。但是很多病人往往都是60岁以上的老年人,各种器官的功能状态不好,化疗非常难开展。所以这么多年来MDS仍然是难以治愈的疾病。骨髓移植可以使部分患者治愈,治愈率约30%,非常低。所以说MDS比白血病还要可怕,比白血病治愈率还要低。低中危的MDS病人可以活较长时间,但是生活质量差,因为治疗主要靠输血和输血小板,各种器官被侵犯后会出现各种的问题。老年人多伴有心脏功能、肾脏功能、脑功能,肝脏功能不全,治疗用药非常复杂;长期输血造成铁过量,出现心脏、肝脏的铁沉积或者叫做铁过载,寿命不会超过5年的。所以说对70%~80%的低中危病人,目前没有特定的药物。主要是靠输血,细胞因子,靠一些免疫抑制剂。

20年研发,尿多酸肽治疗MDS走进临床

尿多酸肽(喜滴克)是从成人尿里提炼出来的多肽,它的发现者是美国M.D.Anderson的华裔教授。二十多年前由王振义院士首先倡导的,王院士介绍给我,让我来做相关的研究。我们做了很多基础研究,发现尿多酸肽可以使这些恶性克隆转变,可以使这些不能造血的干细胞来造血,可以改善症状,可以使血液学症状和骨髓症状得到缓解,我们发现它是治疗低中危MDS的很好的药物。国家也批准了它在低中危的MDS患者中开展研究,目前正在观察。在10年前,我们18个中心用尿多酸肽治疗低中危的MDS,入组了178位患者,血液学缓解率都在56%到62%左右,而且它的副作用非常小,178位患者里有一半的患者血液学得到缓解,减少了输血和输血小板,生活质量明显提高。

尿多酸肽的原理是可以使MDS克隆改变,正常造血得到恢复。MDS最大的难点是异常造血,但用了尿多酸肽后可以使正常造血得到恢复,所以我们感觉它是一个治疗低中危MDS非常好的选择。目前我们正在做一个更大的临床研究,等研究完成后,如果药监局能批准用于低中危的MDS,这将是中国的一个首创。我们设计这个研究者发起的临床研究,来看尿多酸肽治疗低中危的MDS的疗效。喜滴克还有口服剂型,患者可以持续服用,希望把 MDS变成一个慢性疾病,像糖尿病、高血压,持续用药,长期生存。使我们的MDS病人获益,尤其是老年人的低中危的MDS患者,同时获得一个非常好的生活质量。

所以我们现在也在做全面的基础和临床的研究。大约在明年年末可能这个药已经研究全部结束,并申请国家的批准,我们期待药物上市,期待我们MDS低中危的病人活得更好,生活质量更好,像慢性病一样的管理,也期待尿多酸肽快速的进入临床来为病人造福。

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责任编辑:肿瘤资讯-小编

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评论
02月09日
138****9916
太鼓舞了!期待!